La durée de traitement : peut-elle constituer un nouveau critère de substitution pour la durée de survie sans progression ?

Introduction

Le défi de la maîtrise des dépenses liées à l’accès à l’innovation en cancérologie a introduit récemment le concept de paiement à la performance. Le remboursement de nouveaux traitements est désormais subordonné à la remontée de données de vie réelle. L’évaluation, par les établissements de santé, de la réponse clinique des patients semble aujourd’hui infaisable pour l’ensemble des médicaments. Cela nécessiterait le déploiement de moyens considérables sans garantir l’exhaustivité du recueil données est indispensable. A contrario, la durée de traitement est une donnée facilement accessible grâce aux logiciels de prescription. L’objectif ici est d’évaluer si la durée de traitement peut être un critère de substitution à la durée de survie sans progression.

Patients et méthodes

L’évaluation rétrospective a été réalisée sur 3 cohortes de patients traités : (A) par nivolumab pour un cancer bronchique non à petite cellules métastatiques, (B) par bevacizumab pour un glioblastome en rechute et (C) par paclitaxel pour un cancer du sein métastatique. Pour chacune des cohortes la durée de survie sans progression (SSP) et la durée de survie sous traitement (DurTT) ont été évaluées par la méthode de Kaplan-Meier. La durée de survie sous traitement a été évaluée selon 2 approches : sans distinction des motifs d’arrêt (DurTTbrut) et en censurant les durées de traitement lors des arrêts pour toxicité ou pause thérapeutique (DurTTcens). Les différentes durées de traitement ont été comparées aux durées de SSP par le test du Log-Rank.

Résultats

660 patients ont été évalués : 293, 151 et 216 répartis dans les cohortes A, B et C respectivement. Dans la cohorte A la SSP était de 2,7 mois [IC95% : 2,1-3,7], la DurTTbrut de 1,5 mois [1,4-2,4] (p=0,004) et la DurttCens de 1,9 mois [1,4-3,0] (p=0,3). Dans la cohorte B la SSP était de 3,0 mois [2,1-3,7], la DurTTbrut de 1,9 mois [1,6-2,9] (p=0,009) et la DurttCens de 2,4 mois [1,9-3,2] (p=0,4). Dans la cohorte C la SSP était de 4,9 mois [4,1-5,7], la DurTTbrut de 3,8 mois [3,3-4,7] (p<0,001) et la DurttCens de 5,0 mois [3,8-5,4] (p=0,6). Les taux d’arrêt de traitement pour pause thérapeutiques/toxicité  étaient de 7%/7%, 8%/6% et 13%/32% dans les cohortes A, B et C respectivement.

Discussion/Conclusion

La durée de traitement brute, n’est pas un bon indicateur de la survie sans progression, en revanche la prise en compte des arrêts pour toxicité ou pause thérapeutique permet d’estimer la SSP à partir de la durée de traitement. Aussi, une évolution des outils de prescriptions avec l’intégration par exemple, des motifs d’arrêts de traitement (pause thérapeutique, toxicité, perdus de vue…), permettrait d’utiliser la durée de traitement comme un indicateur macroscopique facilement accessible et fiable sur l’efficacité en vie réelle.